Nhóm nghiên cứu tại Đại học Kyoto, Nhật Bản, đã công bố vào ngày 17 rằng họ đã thành công trong việc cải thiện triệu chứng của một số bệnh nhân Parkinson thông qua việc sử dụng tế bào thần kinh derived từ “tế bào gốc đa năng cảm ứng” (iPS), đánh dấu một bước tiến quan trọng trong lĩnh vực điều trị bệnh thoái hóa thần kinh. Bài báo được công bố trên tạp chí “Nature”.
Nghiên cứu này được phối hợp bởi Bệnh viện Đại học Kyoto cùng với “Trung tâm Nghiên cứu và Ứng dụng Tế bào gốc iPS” (CiRA). Nhóm nghiên cứu đã cấy ghép tế bào thần kinh phát triển từ tế bào iPS vào não của bệnh nhân Parkinson. Kết quả hiện tại cho thấy trong số bảy bệnh nhân được điều trị, bốn người đã có triệu chứng cải thiện rõ rệt.
Bệnh Parkinson là một bệnh thoái hóa thần kinh, trong đó các tế bào thần kinh của não sản xuất dopamine dần bị thoái hóa, khiến bệnh nhân gặp phải rối loạn vận động như run rẩy, cứng cơ và chậm chạp. Dù thuốc có thể giảm nhẹ triệu chứng, nhưng không thể chữa khỏi hoàn toàn. Ước tính có khoảng 290,000 bệnh nhân Parkinson ở Nhật Bản.
Tế bào iPS được “lập trình lại” từ tế bào somatic (như da hoặc tế bào máu), có khả năng phân hóa giống như tế bào gốc phôi, và có thể chuyển đổi thành hầu hết các loại tế bào, bao gồm cả tế bào thần kinh, mà không gặp phải tranh cãi đạo đức như tế bào gốc phôi. Nhóm nghiên cứu đã phân hóa tế bào iPS thành “neuron dopamine”, có khả năng tiết ra dopamine, loại tế bào thần kinh bị thiếu hụt ở bệnh nhân Parkinson. Các tế bào mới sau khi cấy ghép có thể bù đắp cho các tổn thương chức năng do thoái hóa thần kinh, giúp phục hồi một phần khả năng vận động.
Thử nghiệm lâm sàng diễn ra từ năm 2018 đến 2023, là thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I/II đầu tiên trên thế giới điều trị bệnh Parkinson bằng tế bào iPS. Nhóm nghiên cứu đã cấy ghép từ 5 triệu đến 10 triệu neuron dopamine derived từ tế bào iPS vào não của bảy bệnh nhân trong độ tuổi từ 50 đến 69, và đã theo dõi trong hai năm để đánh giá hiệu quả và độ an toàn. Tất cả bảy bệnh nhân không gặp phải tác dụng phụ nghiêm trọng, và nồng độ dopamine đều được cải thiện, với bốn bệnh nhân có chức năng vận động cải thiện rõ rệt. Nhóm nghiên cứu chỉ ra rằng những bệnh nhân trẻ tuổi hơn và triệu chứng nhẹ hơn có hiệu quả điều trị rõ ràng hơn.
Nghiên cứu này không chỉ là một cột mốc quan trọng trong lĩnh vực y học tái tạo mà còn mang lại hy vọng mới cho bệnh nhân Parkinson trên toàn cầu. Các thử nghiệm lâm sàng quy mô lớn hơn và theo dõi lâu dài trong tương lai có thể hy vọng thúc đẩy phương pháp điều trị trở thành liệu pháp thường quy, đồng thời mở rộng sang các bệnh thoái hóa thần kinh khác. Giáo sư Jun Takahashi, người dẫn đầu nghiên cứu, cho biết: “Nghiên cứu này chứng minh rằng liệu pháp cấy ghép tế bào có hiệu quả thực sự đối với bệnh nhân Parkinson, là một bước đột phá trong y học tái tạo. Hy vọng trong tương lai sẽ sớm áp dụng công nghệ này để đem lại lợi ích cho nhiều bệnh nhân hơn.”
(Nguồn hình ảnh: Hình ảnh bởi Freepik)
Đọc thêm:
Cảnh báo sớm bệnh Parkinson, AI có thể làm được không? Giải pháp cho bệnh Parkinson! Tế bào gốc triển khai nghiên cứu cùng Minna Ten Technology công bố kết quả trên tạp chí quốc tế. Nghiên cứu mới về bệnh Parkinson, cấy điện cực vào tủy sống giúp bệnh nhân phục hồi khả năng đi lại.